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去年12月,美國食品暨藥物管理局發布了一個初步框架,作為進行現實世界證據 (RWE)計劃的指導。根據該框架,RWE是關於從現實世界數據(RWD),分析得出醫療產品使用和潛在利益或風險的臨床證據。

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去年12月,美國食品暨藥物管理局發布了一個初步框架,作為進行現實世界證據 (RWE)計劃的指導。根據該框架,RWE是關於從現實世界數據(RWD),分析得出醫療產品使用和潛在利益或風險的臨床證據。與來自臨床試驗設置的歷史數據收集方法相比,RWE利用在患者護理事務時捕獲的臨床、管理、社交、操作和患者報告的結果數據,而不是在受控設置中生成。

隨著該框架的發布,許多生物製藥公司開始更加重視現實世界證據,為推動新療法的開發,和支持基於價值的合約做好準備。現實世界證據的作用將繼續變得越來越重要,因為組織將遵守現實世界證據的要求,並需要證明他們向市場推出的藥物和設備的實際功效。

現實世界證據的第一個挑戰

現實世界證據的一個初始障礙是對如何最好地使用缺乏理解。與現實世界證據相關的常見學習曲線包括:確定在整個組織中利用現實世界數據的不同方法,確定數據集中的潛在偏差,以及最佳地解釋和利用從現實世界數據源生成的見解,以可重現的方式支持開發週期。傳統的現實世界數據來源,例如索賠和電子病歷(EMR)數據,主要是RWE研究的基礎,但越來越多地被證明是不準確的,在精準醫學試驗中,沒有其他材料臨床價值數據集的可鏈接性。雖然這些傳統的現實世界數據源可能仍然很重要,但它們不足以滿足理解患者病程的特異性和敏感性,

現實世界證據的具體應用

雖然現實世界證據有可能成功地在各種醫療保健用例中得到充分利用,但Life Image高級副總裁Janak Joshi認為,現實世界證據特別有價值的領域是:

  • 早期發現和探索性分析。作為一個治療領域,癌症藥物開發需要精確地進行有針對性的干預,並且需要受基因組生物標誌物影響的更窄和細微的臨床適應症。越來越多地使用與基因組和臨床數據資產相關的成像,透過識別符合試驗標準的高響應群體,降低早期發現過程中通常存在的可變性。
  • 有針對性的可行性研究。 有針對性地使用代表成像、基因組學、EMR、患者報告結果、社交數據集、CT數據等的多模態數據資產,可以在產品生命週期的早期優化目標協議。例如,用於多發性硬化症的新型單克隆抗體療法,可以透過量化10年圖像集中的成像斑塊,來追踪長期影響,以證明基於成像的終點的有效性。類似地,在非酒精性脂肪肝病NASH中,透過縱向肝臟圖像觀察病程,引導基於遺傳和放射學圖譜對新藥物的強烈反應者進行分層。這導致對治療資格的綜合藥物基因組學和放射學決策支持。這些例子證明了現實世界證據成像需求如何以及在何處越來越多地改變了投資重點。
  • 試驗管理和適應症的擴大。最常討論的現實世界證據使用案例是作為合成對照組,使用現實世界證據模擬對照組的結果,從而減少或有時在臨床試驗中,消除對安慰劑或對照組的需要。在這種情況下,Flatiron Health用例非常重要,因為它突然使用了現實世界證據。然而,在這樣的試驗中仍然需要更廣泛的驗證過程,從歷史試驗數據中進行更深入的結果表徵。鑑於與使用該方法的試驗相關的成本,複雜性和早期召回風險的增加,將成像數據識別為新的OMICS資產將相對重要。因此,雖然研究人員可以使用合成控制臂方法,來保存甚至加速他們的假設,但如果他們在證據生成生命週期中不包括成像/病理學數據,他們可能會認為這有點太快了。

例如,如果我們在我們的證據管理策略中使用包括放射學研究的合成物,那麼可以想像如果Bavencio試驗(PD-L1抑製劑治療轉移性Merkel細胞癌),可以加速並獲得更好的安全性結果。 對真實患者或合成人群採用外部控制臂可以減少試驗參與者的規模、持續時間和經營投資。透過訪問全球研究網絡和相關的重要數據集,研究人員能夠以更高的效率和速度,進行現場識別和招募,甚至在許多情況下允許他們為已知療法,建立擴展的假設指示影響,以擴大其研究價值。

數據訪問障礙以及克服方式

為了適應現實世界證據框架,製藥公司越來越多地尋找補充索賠和電子醫療紀錄的數據來源,以更全面地了解患者的醫療保健歷史。來自健康應用和穿戴式設備的基因組學、成像和患者生成數據等新數據,代表了次世代的現實世界數據。在Deloitte對領先的生命科學公司進行的第二次年度基準調查中,60%的公司認為,無法獲得正確的數據,是提升現實世界證據的最大障礙。展望未來,創新的新技術、可訪問無數的數據源和戰略合作夥伴關係的網絡,將成為打破孤島和增強互操作性的戰略,支持全行業對更好地訪問綜合數據集的需求。

儘管聲明和電子醫療紀錄數據相當容易獲得,但成像和病理數據並不廣泛可用,即使這些數據源在材料臨床效用方面,提供了一些最高品質的數據,特別是醫學成像數據已經出現,提供了強大而廣泛的能力,以塑造和告知腫瘤學、心臟病學和神經病學領域中,基於價值的個體化醫療保健的轉變。雖然每天都會產生大量的醫學圖像和相關報告,但研究人員歷來發現,由於與其他臨床數據結合使用的訪問和/或複雜性有限,很難有效地利用成像。醫學影像對藥物開發的貢獻開始得到認可,但尚未大規模有效運作。

現實世界證據的基於價值的護理

基於價值的醫學和監管變革使得生命科學、支付者和提供者,需要以現實世界證據為核心重新設計他們的業務。在研發階段早期納入現實世界證據需要更深入的二級數據資產,如成像和病理結果,這些資產會影響治療選擇。目前沒有包含上述數據集的商業現實世界數據源。網絡正在成為提高現實世界證據和臨床研究項目效率的有效途徑,需要聯盟可以即時建立一組試驗站點合作夥伴。

監管機構、公共和私人支付者以及處方開立者,正在推動行業對更廣泛的實際有效性和安全性資訊的需求,這些資訊與FDA新的現實世界證據框架直接相關。當這些利益相關者,透過利用現實世界證據來尋求更好地了解新產品在現實環境中的影響時,他們最終會推動利用率、報銷和基於價值的醫療服務的改進。

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